ജീന് തെറാപ്പിയിലൂടെ രോഗമുക്തി നേടിയ ആദ്യ വ്യക്തിയായി മാറി മൂന്നു വയസുകാരന്
ലണ്ടന്: ജീന് തെറാപ്പിയിലൂടെ രോഗമുക്തി നേടിയ ആദ്യ വ്യക്തിയായി മാറി മൂന്ന് വയസ്സുള്ള ആണ്കുട്ടി. ഒലിവര് ചുവ് എന്ന മൂന്നു വയസുകാരനെ ബാധിച്ച ഹണ്ടര് സിന്ഡ്രോം അഥവ എംപിഎസ്ഐഐ എന്ന മാരക അസുഖമാണ് യുകെയിലെ റോയല് മാഞ്ചസ്റ്റര് ചില്ഡ്രന്സ് ഹോസ്പിറ്റലിലെ മെഡിക്കല് സംഘം ജീന് തെറാപ്പിയിലൂടെ മാറ്റിയത്. കുട്ടി ചികില്സയ്ക്കു ശേഷം ആരോഗ്യ പുരോഗതി കൈവരിച്ചുവെന്ന് ഡോക്ടര്മാര് അറിയിച്ചു.
ജീനിലെ തകരാറുമൂലം, ചികില്സയ്ക്ക് മുമ്പ് കോശങ്ങളെ ആരോഗ്യകരമായി നിലനിര്ത്തുന്നതിന് നിര്ണായകമായ ഒരു എന്സൈം ഉത്പാദിപ്പിക്കാന് ഒലിവറിന് കഴിഞ്ഞില്ല. ജീന് തെറാപ്പി ഉപയോഗിച്ച് ഒലിവറിന്റെ കോശങ്ങളില് മാറ്റം വരുത്തുകയും രോഗം തടയാന് ശ്രമിക്കുകയുമായിരുന്നു.
ജനിക്കുന്ന സമയത്ത് കുട്ടികള്ക്ക് ഈ അസുഖം കാണപ്പെടുന്നില്ല. അതായത് കുട്ടികള് ആരോഗ്യത്തോടെയാണ് ജനിക്കുന്നത്. പക്ഷേ ഏകദേശം രണ്ട് വയസ്സാകുമ്പോള് അവരില് രോഗത്തിന്റെ ലക്ഷണങ്ങള് കണ്ടുതുടങ്ങും. ശാരീരിക സവിശേഷതകളിലെ മാറ്റങ്ങള്, കൈകാലുകളുടെ കാഠിന്യം, ഉയരക്കുറവ് എന്നിവ ഇതില് ഉള്പ്പെടാം. ഇത് ഹൃദയം, കരള്, എല്ലുകള്, സന്ധികള് എന്നിവയുള്പ്പെടെ ശരീരത്തിലുടനീളം നാശമുണ്ടാക്കാം, ഏറ്റവും ഗുരുതരമായ കേസുകളില് ഗുരുതരമായ മാനസിക വൈകല്യത്തിനും പുരോഗമനപരമായ നാഡീവ്യവസ്ഥയുടെ തകര്ച്ചയ്ക്കും കാരണമാകും.
ഹണ്ടര് സിന്ഡ്രോം എല്ലായ്പ്പോഴും ആണ്കുട്ടികളിലാണ് കാണപ്പെടുന്നത്. ഇത് വളരെ അപൂര്വമാണ്, ലോകത്തിലെ 100,000 പുരുഷ ജനനങ്ങളില് ഒന്നിനെ ഇത് ബാധിക്കുന്നു.
ഇതുവരെ, ഹണ്ടര് സിന്ഡ്രോമിന് ലഭ്യമായിരുന്ന ഒരേയൊരു മരുന്ന് എലപ്രേസ് ആയിരുന്നു. എന്നാല് ഇതിന് വലിയ ചിലവുവരുന്നതിനാല് മരുന്നെടുക്കുക എന്നത് ആളുകള്ക്ക് ബുദ്ധിമുട്ടാണ്. ശാരീരികമായി പല തരത്തിലുള്ള ബുദ്ധിമുട്ടുകളും ഇതുണ്ടാക്കുന്നുണ്ട്. എന്നാല് ജീന് തെറാപ്പിയിലൂടെ കോശങ്ങളള് നീക്കം ചെയ്യുക വഴി ജനിതക വൈകല്യം തടയാനാകും.